Το 2010, ο Ντέιβιντ ήταν ένας υγιής, δυναμικός φοιτητής Ιατρικής στο τρίτο έτος. Αθλητής, βασικός στην ομάδα αμερικανικού φούτμπολ και με ένα βαθύ προσωπικό κίνητρο: να γίνει γιατρός στη μνήμη της μητέρας του, την οποία είχε χάσει από καρκίνο. «Ηθελα να βοηθάω ανθρώπους σαν εκείνη», διηγείται στην «Κ». Αλλά ξαφνικά όλα άλλαξαν, όταν το ίδιο του το ανοσοποιητικό του σύστημα άρχισε να επιτίθεται με σφοδρότητα στα ζωτικά του όργανα. Η διάγνωση; Ιδιοπαθής πολυεστιακή νόσος Castleman, μια απρόβλεπτη σπάνια ασθένεια που συχνά δρα σαν συνδυασμός καρκίνου και αυτοάνοσου νοσήματος και θυμίζει παθήσεις όπως το λέμφωμα, ο λύκος ή η σήψη – γεγονός που την καθιστά ιδιαίτερα δύσκολη στη διάγνωση.
Σχετικά Αρθρα
Μέσα σε μικρό χρονικό διάστημα ο Ντέιβιντ έφθασε πέντε φορές στα όρια του θανάτου. «Μία φορά μου διάβασαν τις τελευταίες μου προσευχές», θυμάται. Οπως τον ενημέρωσαν στο νοσοκομείο, δεν υπήρχε καμία εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για τη νόσο του. Σε μια ύστατη προσπάθεια, οι γιατροί του δοκίμασαν έναν συνδυασμό επτά χημειοθεραπειών. «Κι όμως, κατά έναν θαυμαστό τρόπο, έπιασε. Επιβίωσα και γύρισα στη σχολή – αλλά η ασθένεια επέστρεφε ξανά και ξανά. Κάθε υποτροπή έμοιαζε με μια νέα αντίστροφη μέτρηση. Συνέχισα να ελπίζω πως κάπου, κάποιος ερευνητής θα ανέπτυσσε μια θεραπεία εγκαίρως για να με σώσει». Ωσπου κάποια στιγμή συνειδητοποίησε πως η ελπίδα από μόνη της δεν αρκεί. Αν ήθελε να επιβιώσει, έπρεπε να δράσει. Δεν είχε όμως ούτε τον χρόνο ούτε τους πόρους να ανακαλύψει ένα εντελώς νέο φάρμακο. «Τότε μου ήρθε η σκέψη πως, αφού ένας συνδυασμός χημειοθεραπειών είχε καταφέρει να με κρατήσει ζωντανό, ίσως και κάποιο άλλο υπάρχον φάρμακο να μπορούσε να είναι το κλειδί για τη θεραπεία μου».
Εχοντας εξαντλήσει κάθε άλλη επιλογή, ο Ντέιβιντ αποφάσισε να πάρει την κατάσταση στα χέρια του. Αρχισε να μελετά το αίμα και τα ανοσοκύτταρά του στο εργαστήριο της σχολής του. Εκεί, ανακάλυψε πως μια σηματοδοτική οδός του ανοσοποιητικού συστήματος βρισκόταν σε υπερδιέγερση. Σκέφτηκε τότε ότι ένα παλιό φάρμακο για μεταμοσχευμένους ασθενείς, το σιρολίμους, ίσως μπορούσε να φρενάρει αυτή τη δυσλειτουργία. Ξεκίνησε να το παίρνει εκτός ενδείξεων (off-label), και έκτοτε δεν έχει παρουσιάσει καμία υποτροπή. Από τότε έχουν περάσει έντεκα χρόνια. «Αυτή η εμπειρία δεν μου έσωσε απλώς τη ζωή», λέει σήμερα. «Μου αποκάλυψε μια μεγαλύτερη αλήθεια: αμέτρητες σωτήριες θεραπείες υπάρχουν ήδη εκεί έξω, κρυμμένες μπροστά στα μάτια μας, περιμένοντας να ταιριάξουν με τη σωστή ασθένεια».
Αμέτρητες σωτήριες θεραπείες υπάρχουν ήδη εκεί έξω, κρυμμένες μπροστά στα μάτια μας, περιμένοντας να ταιριάξουν με τη σωστή ασθένεια.
Την τελευταία δεκαετία, μέσα από το εργαστήριό του στο Πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνια, ο Ντέιβιντ έχει συμβάλει στην προώθηση 13 φαρμάκων που ήδη κυκλοφορούσαν, αλλά απέκτησαν νέα χρήση για άλλες παθήσεις. «Το να ζεις ως ασθενής αναδιαμορφώνει τις προτεραιότητές σου», εξηγεί στην «Κ». «Βλέπεις πόσο αργά κινείται το σύστημα, πόσο κατακερματισμένα είναι τα δεδομένα και πόσες δυνατότητες μένουν ανεκμετάλλευτες – όχι επειδή οι άνθρωποι δεν νοιάζονται, αλλά επειδή το σύστημα δεν είναι σχεδιασμένο για ταχύτητα ή συνεργασία. Οταν όμως είσαι ξαπλωμένος σε ένα νοσοκομειακό κρεβάτι και παλεύεις για τη ζωή σου, δεν σε νοιάζει αν ένα φάρμακο είναι καινούργιο, έχει πατέντα ή βρίσκεται ακόμη σε κλινικές δοκιμές· θες απλώς να μάθεις αν κάτι δουλεύει». Αυτή η αίσθηση του κατεπείγοντος δεν έχει εγκατέλειψε ούτε στιγμή τον Ντέιβιντ, που όπως λέει ξέρει πώς είναι το αίσθημα να σου τελειώνει ο χρόνος. «Οπότε δεν δουλεύω απλώς για την πρόοδο της επιστήμης — δουλεύω για να διασφαλίσω ότι η επιστήμη φτάνει στους ασθενείς, γρήγορα και δίκαια».
Με τη βοήθεια της ΑΙ
Το 2022, μαζί με μια ομάδα επιστημόνων και τεχνολόγων, ίδρυσε τον μη κερδοσκοπικό οργανισμό Every Cure, με στόχο να αξιοποιήσει την τεχνητή νοημοσύνη ώστε να εντοπίσει, μέσα σε τεράστιο όγκο δεδομένων, ποια ήδη εγκεκριμένα φάρμακα θα μπορούσαν να αξιοποιηθούν και σε άλλες παθήσεις. Η πλατφόρμα αναλύει περίπου 4.000 εγκεκριμένα από τον FDA φάρμακα και τα διασταυρώνει με 18.000 γνωστές παθήσεις, επεξεργαζόμενη δεδομένα από επιστημονικές δημοσιεύσεις, κλινικές δοκιμές, πραγματικά περιστατικά και μοριακές αλληλεπιδράσεις.
Η πλατφόρμα αναλύει περίπου 4.000 εγκεκριμένα από τον FDA φάρμακα και τα διασταυρώνει με 18.000 γνωστές παθήσεις, επεξεργαζόμενη δεδομένα από επιστημονικές δημοσιεύσεις, κλινικές δοκιμές, πραγματικά περιστατικά και μοριακές αλληλεπιδράσεις.
Παράλληλα, εντοπίζει λεπτές συσχετίσεις ανάμεσα σε φάρμακα και ασθένειες που μπορεί να είναι θαμμένες στη βιβλιογραφία ή να έχουν αγνοηθεί από την παραδοσιακή έρευνα. Βαθμολογεί αυτές τις πιθανές συνδέσεις με βάση την προοπτική τους ως θεραπειών και ξεχωρίζει τις πιο υποσχόμενες για να περάσουν σε αξιολόγηση από ειδικούς και, ιδανικά, σε κλινική εφαρμογή. Ο Ντέιβιντ παρομοιάζει την προσπάθεια με τη δημιουργία ενός χάρτη της ανεκμετάλλευτης θεραπευτικής δυναμικής της Ιατρικής, με την τεχνητή νοημοσύνη να φωτίζει τα πιο υποσχόμενα σημεία.
«Αυτός είναι ο τρόπος για να περάσουμε από μεμονωμένες ιστορίες επιτυχίας –όπως η δική μου– σε ένα σύστημα που μπορεί να βοηθήσει εκατομμύρια ασθενείς που ακόμα περιμένουν μια απάντηση». Ενας από αυτούς ήταν ο Τζόζεφ Κόουτς, 37 ετών, ο οποίος νοσηλευόταν με το σπάνιο σύνδρομο POEMS και είχε πλέον κριθεί μη επιλέξιμος για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων – τη μόνη θεραπεία που θα μπορούσε να του δώσει ελπίδα. Οι γιατροί του είχαν φτάσει στο σημείο να τον ρωτήσουν αν ήθελε να πεθάνει στο σπίτι ή στο νοσοκομείο. Ηταν τότε που η σύντροφός του, Τάρα, έστειλε ένα απελπισμένο email στον Ντέιβιντ, τον οποίο είχαν γνωρίσει μήνες πριν σε ένα συνέδριο για σπάνιες παθήσεις. Ο Ντέιβιντ απάντησε άμεσα. Με τη βοήθεια της πλατφόρμας τεχνητής νοημοσύνης της Every Cure πρότεινε έναν μη συμβατικό συνδυασμό φαρμάκων (χημειοθεραπεία, ανοσοθεραπεία και στεροειδή) ο οποίος δεν είχε χρησιμοποιηθεί ξανά για το συγκεκριμένο σύνδρομο. Μέσα σε μία εβδομάδα η υγεία του Κόουτς άρχισε να βελτιώνεται. Τέσσερις μήνες αργότερα, κατάφερε να υποβληθεί στη μεταμόσχευση. Σήμερα, βρίσκεται σε ύφεση.
300 έως 400 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως ζουν με κάποια σπάνια νόσο, ενώ το 95% αυτών των ασθενειών δεν έχουν εγκεκριμένη θεραπεία.
Το μέγεθος του προβλήματος, όπως το περιγράφει ο Ντέιβιντ, είναι αποκαλυπτικό: υπάρχουν περισσότερες από 18.000 αναγνωρισμένες ασθένειες – κι όμως, περίπου το 80% δεν έχουν εγκεκριμένες θεραπείες. Αυτό σημαίνει ότι η συντριπτική πλειονότητα των ασθενειών –και των ανθρώπων που ζουν με αυτές– δεν διαθέτουν κάποια αποδεδειγμένη θεραπευτική επιλογή. «Είναι δύσκολο να προσδιορίσουμε με ακρίβεια πόσοι άνθρωποι πεθαίνουν σήμερα από ασθένειες που ίσως να μπορούσαν να θεραπευτούν με υπάρχοντα φάρμακα – αλλά ξέρουμε ότι είναι πάρα πολλοί».
Σχετικά Αρθρα
Η εικόνα είναι ακόμη πιο δραματική στις σπάνιες παθήσεις. Σύμφωνα με τον ίδιο, περίπου 300 έως 400 εκατ. άνθρωποι παγκοσμίως ζουν με κάποια σπάνια νόσο, ενώ το 95% αυτών των ασθενειών δεν έχουν εγκεκριμένη θεραπεία. «Κι όμως, μόνο το 14% της κρατικής χρηματοδότησης για ιατρική έρευνα πηγαίνει στις σπάνιες παθήσεις», λέει ο Ντέιβιντ. Η ομάδα του Every Cure εκτιμά ότι πολλές από αυτές τις παθήσεις θα μπορούσαν να αντιμετωπιστούν με φάρμακα που ήδη υπάρχουν, επειδή διαφορετικές ασθένειες μπορεί να έχουν κοινή βιολογική βάση – τα ίδια μονοπάτια, πρωτεΐνες ή γονίδια. Αν ένα φάρμακο δρα σε έναν συγκεκριμένο μηχανισμό και λειτουργεί για μία ασθένεια ίσως να λειτουργεί και για άλλη που βασίζεται στον ίδιο μηχανισμό. Ομως χωρίς ένα σύστημα που να ταιριάζει φάρμακα με όλες τις πιθανές παθήσεις που θα μπορούσαν να ωφεληθούν, αυτές οι συνδέσεις παραμένουν αόρατες.
Καλούμε γιατρούς και ερευνητές να μας στείλουν περιστατικά, γνώσεις και δεδομένα. Οσο περισσότερα δεδομένα λαμβάνουμε, τόσο ισχυρότερα γίνονται τα μοντέλα μας – και όσο περισσότεροι συμμετέχουν, τόσο περισσότερες ζωές μπορούμε να σώσουμε.
«Η ανάπτυξη φαρμάκων ακολούθησε για δεκαετίες το μοντέλο “ένα φάρμακο, ένας στόχος, μία ασθένεια”, επικεντρωμένη στα πιο κερδοφόρα φάρμακα για τις πιο κερδοφόρες ασθένειες. Παράλληλα, η παραδοσιακή ανάπτυξη φαρμάκων διαρκεί 10-15 χρόνια και κοστίζει δισεκατομμύρια δολάρια. Η αξιοποίηση φαρμάκων για νέες χρήσεις μάς επιτρέπει να παρακάμψουμε μεγάλο μέρος αυτής της διαδικασίας, επειδή ξέρουμε ήδη πώς λειτουργούν τα φάρμακα και ποιο είναι το προφίλ ασφαλείας τους». Η ομάδα του Ντέιβιντ ετοιμάζεται να προωθήσει αρκετά ήδη υπάρχοντα φάρμακα για νέες ενδείξεις, ώστε να φθάσουν στα χέρια των ασθενών. Παράλληλα, σχεδιάζει να ανοίξει σύντομα μια δημόσια πλατφόρμα, όπου ασθενείς, γιατροί και ερευνητές θα μπορούν να δουν πιθανές συνδέσεις ανάμεσα σε υπάρχοντα φάρμακα και ασθένειες που μέχρι τώρα θεωρούνταν χωρίς θεραπεία. «Καλούμε γιατρούς και ερευνητές να μας στείλουν περιστατικά, γνώσεις και δεδομένα. Οσο περισσότερα δεδομένα λαμβάνουμε, τόσο ισχυρότερα γίνονται τα μοντέλα μας – και όσο περισσότεροι συμμετέχουν, τόσο περισσότερες ζωές μπορούμε να σώσουμε».
