Νέα δεδομένα στην αντιμετώπιση των ασθενών με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα, το οποίο αποτελεί τη δεύτερη πιο συχνή αιματολογική κακοήθεια, φέρνει πολυκεντρική διεθνής μελέτη, που κατέδειξε ότι η χορήγηση του μονοκλωνικού αντισώματος Daratumumab μπορεί να μειώσει σημαντικά την πιθανότητα εξέλιξης του ασυμπτωματικού μυελώματος σε συμπτωματική νόσο.
Η μελέτη αυτή, κύριος ερευνητής της οποίας είναι ο καθηγητής Θεραπευτικής – Αιματολογίας – Ογκολογίας και τέως πρύτανης ΕΚΠΑ, Θάνος Δημόπουλος, κρίνεται πολύ σημαντική καθώς ενδέχεται να οδηγήσει στην καθιέρωση της πρώτης εγκεκριμένης φαρμακευτικής αγωγής για τους ασθενείς αυτούς που έως και τώρα, με βάση το πρωτόκολλο, τίθενται απλώς σε παρακολούθηση.
Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι η δεύτερη πιο συχνή αιματολογική κακοήθεια. Στη χώρα μας διαγιγνώσκονται ετησίως πέντε περιπτώσεις συμπτωματικού πολλαπλού μυελώματος ανά 100.000 κατοίκους, ήτοι 500 νέοι ασθενείς που ξεκινούν θεραπεία.
Σύμφωνα με τους ερευνητές, σήμερα αυξανόμενος αριθμός ασθενών με πολλαπλούν μυέλωμα διαγιγνώσκεται σε ασυμπτωματικό στάδιο. Μελέτη που έγινε στην Ισλανδία σε άτομα ηλικίας 40 ετών και άνω κατέδειξε ότι ο επιπολασμός του ασυμπτωματικού πολλαπλού μυελώματος φτάνει στο 0,5% του συγκεκριμένου πληθυσμού. Σημειώνεται ότι ο εντοπισμός ενός ασθενούς με ασυμπτωματική νόσο συνήθως γίνεται από τυχαίο εύρημα σε αιματολογικό έλεγχο ρουτίνας.
Η έρευνα ίσως ανοίξει τον δρόμο για εγκεκριμένη φαρμακευτική αγωγή, επισημαίνει ο καθηγητής Θάνος Δημόπουλος.
Οι ασθενείς αυτοί τίθενται σε παρακολούθηση χωρίς να λαμβάνουν κάποια θεραπευτική αγωγή. Σε πολλούς από αυτούς η νόσος παραμένει σταθερή για πολλά έτη. Σε ένα ποσοστό όμως διαπιστώνονται στη διάγνωση εργαστηριακά ευρήματα που θέτουν τους ασθενείς σε αυξημένο κίνδυνο για ταχύτερη εξέλιξη της νόσου. Ειδικότερα, όπως αναφέρεται στη μελέτη, εκτιμάται ότι περίπου το ένα τρίτο των ασθενών με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα έχει δυσμενείς προγνωστικούς παράγοντες και 50% πιθανότητα εξέλιξης σε συμπτωματική νόσο εντός δύο ετών από τη διάγνωση.
Οπως ανέφερε στην «Κ» ο κ. Δημόπουλος, «στόχος της μελέτης ήταν να εξετάσει εάν με φαρμακευτικά μέσα μπορεί να καθυστερήσει η εξέλιξη της νόσου σε αυτούς τους ασθενείς και να μειωθεί η πιθανότητα κλινικά σημαντικών επιπλοκών όπως τα κατάγματα, η νεφρική ανεπάρκεια και η σημαντική αναιμία». Ετσι, σχεδιάστηκε και πραγματοποιήθηκε σε παγκόσμιο επίπεδο μία προοπτική τυχαιοποιημένη μελέτη, η οποία συνέκρινε τη χορήγηση του μονοκλωνικού αντισώματος Daratumumab για τρία έτη, με τη συστηματική παρακολούθηση των ασθενών χωρίς θεραπευτική αγωγή. Σημειώνεται ότι το Daratumumab αποτελεί τμήμα του συνδυασμού των θεραπειών που χορηγούνται στους ασθενείς με συμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα.
Στη μελέτη συμμετείχαν κέντρα από 23 χώρες της Βόρειας, Νότιας Αμερικής και της Ευρώπης, μεταξύ των οποίων και η Θεραπευτική Κλινική (νοσοκομείο «Αλεξάνδρα») της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ. Εντάχθηκαν συνολικά 390 ασθενείς (από τις 10/12/2017 έως τις 27/5/2019), εκ των οποίων 194 έλαβαν το Daratumumab και 196 ήταν στην ομάδα της συστηματικής παρακολούθησης χωρίς τη χορήγηση της αγωγής. Τα αποτελέσματά της ανακοινώθηκαν την περασμένη Δευτέρα 9 Δεκεμβρίου στο συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας που πραγματοποιήθηκε στο Σαν Ντιέγκο των ΗΠΑ, και προκάλεσαν το έντονο ενδιαφέρον της ιατρικής κοινότητας, ενώ την ίδια ημέρα δημοσιεύθηκαν στο σημαντικότερο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine.
Σύμφωνα με αυτά, η χορήγηση του συγκεκριμένου μονοκλωνικού αντισώματος μείωσε την πιθανότητα εξέλιξης του ασυμπτωματικού μυελώματος σε συμπτωματική νόσο κατά 50%. Η επιβίωση των ασθενών χωρίς εξέλιξη της νόσου στα πέντε χρόνια μετά τη διάγνωση ήταν 63,1% στην ομάδα που έλαβε την αγωγή έναντι 40,8% στους ασθενείς που δεν έλαβαν αγωγή, ενώ η συνολική επιβίωση στα πέντε χρόνια ήταν 93% για αυτούς που έλαβαν το Daratumumab και 86,9% στους άλλους ασθενείς. Η θεραπεία σε γενικές γραμμές ήταν καλά ανεκτή και μόνο το 5% των ασθενών που συμμετείχαν στη μελέτη διέκοψε το φάρμακο λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών.
«Η μελέτη αυτή θεωρείται ιδιαίτερα σημαντική δεδομένου ότι, με βάση τα αποτελέσματά της, είναι πιθανόν για πρώτη φορά να υπάρξει εγκεκριμένη θεραπευτική αγωγή για τους ασθενείς με ασυμπτωματικό μυέλωμα υψηλού κινδύνου», επισημαίνει ο κ. Δημόπουλος. Ο καλός σχεδιασμός της μελέτης επέτρεψε την υποβολή της στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για την έγκριση της χορήγησης του Daratumumab στους ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα.
